匿名人员
2018-9-25 00:38
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CAR-T-血液肿瘤小试牛刀，实体瘤千亿市场才是星辰大海：CAR-T疗法是目前“离体”基因治疗在临床上最成功的应用，在血液肿瘤上已取得突破。受到靶点特异性、肿瘤异质性、肿瘤微环境等因素的影响，CAR-T在实体瘤的治疗上尚未迈出最关键的一步。我们认为白血病和大B细胞淋巴瘤只是CAR-T临床应用的起点，随着技术的成熟，CAR-T有望在其他血液肿瘤乃至实体肿瘤的治疗上取得进展，而这些肿瘤目前大多没有较好的治疗方案，这将彻底改变肿瘤治疗的格局，CAR-T疗法的市场空间也将发生质变，至少是千亿级别。CAR-T疗法是国内药企跟随国际发展前沿最紧密的基因治疗项目，多个项目临床表现优异，如南京传奇的CAR-T产品在多发性骨髓瘤的临床试验中实现94%的临床缓解率，达到国际领先水平。CAR-T有望成为基因治疗领域国内追赶国际的首个突破口。
血液遗传病·基因治疗有望颠覆现有治疗方案：地中海贫血、镰刀型细胞贫血和血友病是较常见的血液遗传病，虽然直接病因各不相同，但根本上均是血液相关基因发生了突变所致，致病机制明确，因此这类遗传病是基因治疗最理想的疾病模型。这类疾病目前临床上主要的治疗方案还是替代治疗，即输血或凝血因子，病人需要终生治疗。而基因治疗则有望通过对缺陷基因的改造达到根治疾病的目的，将对现有治疗市场产生颠覆性的影响。全球众多公司已在这个领域深度布局，BB305(Bluebird)、ValoctocogeneRoxaparvovec(BioMarin)、AMT-601(UniQure)等产品亦在各自的适应症上取得了良好的治疗效果，有望近年上市。
艾滋病-“谈艾色变”或将终结：2016年全球HIV感染人数约3670万，100万人死于艾滋病，市场需求强烈。目前艾滋病的治疗药物主要是抗病毒药物，但只能控制疾病的进展，无法根治，而基因编辑有望实现疾病的治愈，终结“谈艾色变”的局面。目前艾滋病治疗药物市场规模在230亿美元左右，逐年稳定增长，因此基因治疗相关产品上市后存在极大的替代空间。由于ZFN基因编辑专利垄断和艾滋病临床试验周期长等因素的影响，相关产品的进展一直较为缓慢。随着新一代基因编辑技术的出现，我们认为该领域的发展有望得到提速。
溶瘤病毒·新一代“抗癌利器”已在路上：溶瘤病毒是一类能够消灭肿瘤细胞的病毒，是新型的肿瘤治疗方案。目前的溶瘤病毒主要适用于局部肿瘤的治疗，系统给药进行全身治疗的难度还比较大。此外，和其他抗肿瘤药物（如小分子靶向药等）联用也是溶瘤病毒非常重要的一个突破口。目前全球上市的溶瘤病毒产品仅Imlygic（安进）一个。虽然CFDA早在2004年和2006年就批准了两款溶瘤病毒产品上市，但由于当时国内临床试验标准不完善、审批政策较为宽松以及产品专利之争等多方面因素的叠加，这两款产品上市不久后就陷入沉寂。目前国外已有多个溶瘤病毒产品处于临床试验后期，国内亦在积极推进该领域的发展。
风险提示：研发风险、政策风险、市场竞争加剧。
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